哈佛大学医学院华人专家学者联合会（HMS-CSSA）学术研讨会系列

被称为“魔术剪刀”的CRISPR-Cas9基因编辑技术是最近炙手可热的生物尖端技术。《科学》杂志把CRISPR/Cas9基因编辑技术评为2015年最重要的“突破性发现”，更多科学家认为它是四十年来出现的最重要的基因工程技术。

哈佛大学医学院华人专家学者联合会（HMS-CSSA）于2016年1月19日在丹纳法伯癌症研究院（Dana-Farber Cancer Institute）召开了CRISPR-Cas9学术讨论会。哈佛公共卫生学院为CRISPR/Cas9大规模基因筛选建立了新算法和模型的刘小乐教授，应邀主持了这次讨论会。学术讨论会邀请了四在该领域前沿工作的年轻科学家: Broad Institute 张锋教授实验室的博士生Bernd Zetsche, Whitehead Institute David Sabatini教授的博士生Tim Wang，Dana Farber 刘小乐教授实验室的李炜博士，以及Dana Farber Bill Hahn教授实验室的医生Andrew L. Hon博士，展示了他们在基因编辑，基因筛选及药物筛选等领域最新成果。

Bernad Zetche 介绍了他和同事最近发表在Cell杂志的工作: Cpf1蛋白，是张锋实验室最新发现的一种新的基因编辑蛋白。与常用的Cas9相比，有着分子质量小，结构简单等优势。Bernad在讲座中介绍了Cpf1蛋白的发现过程，对Cpf1剪切DNA机制的研究，Cpf1功能的优化以及在诸多领域潜在的运用。

Tim Wang在讲座中介绍了他们近期CRISPR高通量筛选的工作。继2014年他发表的Science文章的基础上，Tim建立了一个新的优化的CRISPR筛选库，并将此运用到多种细胞系来研究不同细胞系的关键基因。与此同时，Tim也于许多实验室合作，利用CRISPR筛选这个工具研究多种细胞系的基因网络和HIV病毒的免疫调控机制。

李炜博士在讲座中介绍了他近期研发的一个新的计算工具：MAGeCK-VISPR。该工具能够有效地同时分析多个不同的CRISPR筛选的样本数据，整合不同实验室使用不同的筛选库的筛选结果，同时能考虑到CRISPR切割效率对结果的影响。该工具更提供了质量控制和可视化的模块，方便研究者进一步有效地分析筛选结果。李博士同时与其他实验室的科学家合作，在乳腺癌细胞系筛选的数据中找到了导致乳腺癌复发的关键基因，为治疗雌激素受体阴性乳腺癌的发现了新靶点。

Andrew Hong博士介绍了CRISPR技术在临床治疗罕见病的应用。Andrew从临床获得的一些罕见肿瘤建立细胞系，利用该细胞系进行高通量基因筛选和药物筛选，并进一步使用了PDX老鼠模型对细胞系展开了一系列试验。根据筛选的结果，Andrew发现了一些治疗罕见癌症的靶点，包括CDK4等正在进行临床试验的靶点。这些靶点对治疗罕见癌症有着重大意义。

本次学术峰会吸引了２００多名来自长木医学区的学生学者以及波士顿医药领域的技术人员。为此，丹纳法伯癌症研究院的工作人员专门为我们增设了新会场进行同步直播。与会者踊跃地同演讲人互动，并在会后展开了积极的讨论和潜在的合作。哈佛大学医学院华人专家学者联合会（HMS-CSSA）旨在促进生物医学研究体系中各方的交流和合作，为医学创新创造有利的条件。（李炜，于春晓，薛赟璐）